蔡雷临终前要拯救100万人 – 新京报

ALS患者小刘从能爬楼梯到只能坐在轮椅上只用了一年的时间。她还记得三年前，她摔倒在地的那一刻。他们羞愧、无奈、凝重，四散在地。病情的迅速恶化更加坚定了他对未来的希望，但他的父亲却发现了有关在肯尼亚互助院患者库中招募一种实验药物的信息。小刘在北京第一次见到蔡雷，就听他说：“你还有救。”他们给他的身体注射了七种药物。审判结束几个月后，他试图停下来几秒钟。到现在，他的身体还没有停止颤抖，但他已经可以扶着东西绕着房子慢慢走几步了。用凯蕾的话说，她是“近200年来最幸运的人”之一。得益于药物治疗，被称为“五大绝症之首”的ALS病停止了恶化并略有恢复。这场由蔡雷牵头、汇聚科学家、医生、药企的“破冰”行动已逐步启动。更多被“冰冻”的生命，也在漫长寒冷的冬季中找到了春天的可能。 2025年12月31日，蔡雷使用眼动仪进行工作。新京报记者 王志成供图 “不尝试就没有希望。”将一根针插入腿部肌肉。医生将针来回插入肌肉并施加电流来刺激它。腿部、手臂、背部、下巴、舌头……你需要对全身十几块肌肉进行穿刺，检查每个区域肌肉的功能状态。距离2023年夏天开始测试药物已经过去半年多了，小刘已经接受了7次肌电图测试。整个考试持续了3到4个小时。每扎一针，他都会痛苦地尖叫。但对于小刘来说，这种剧烈的疼痛实在是太大了。比之前没有治愈方法的绝望要温和一些。 2020年，24岁的小刘发现自己开始频繁扭伤脚。起初我以为是旧伤，还没有痊愈，但我吃了药，但瘀伤并没有好转。经过几个月的保养，他的左腿已经失去了力量，明显比右腿瘦了。她痊愈了。她前往北京求医，北京大学第三医院神经内科主任范东升医生诊断她患有肌萎缩侧索硬化症，又称ALS。这是一种罕见疾病，过去 200 年来已导致全球超过 1000 万人死亡。当时可用的绑定很少。利鲁唑是全球唯一的口服药物，售价约4000元一盒。每盒提供28天的摄入量，但只能延长患者的生命2至3个月。范东升告诉小刘，ALS患者的病情进展率因人而异。是因人而异的。这种疾病进展迅速，有些人诊断后只能活 3 至 5 年。一些进展缓慢的患者已经存活了20多年。不要太担心并定期检查。 2021年5月小刘确诊后，暂时返回南京工作。起初，生活还可以继续，除了轻微的跛行。仔细一看，他的左脚在地上轻轻拖着。但后来他的双腿慢慢失去了控制，有时在办公室里摔倒，有时在过马路时摔倒。年底，他退休了，不得不回到黑龙江老家，她一个人上了六楼。然而，进入新的一年，他的病情却恶化了。他只用了一年的时间就能够走路、爬楼梯和坐轮椅。他的膝盖明显突出，腿部肌肉已经萎缩，腿骨外侧只剩下一层薄薄的脂肪。她包裹着h自己被困在“茧”里，不愿意出门，不愿意下床，甚至不愿意见家人朋友来探望。沉默是他唯一表达情感的方式。 “人们变得懒惰，不想做任何事情。”家人看到她心碎了，却又不知道如何安慰她。他们都面临着不治之症。那段时间我尝试过中医、西医、偏方，但都失败了。直到2023年，父亲在Kenyu M患者团体互助之家看到了招募研究药物的信息。一种针对 SOD1 基因突变的 ALS 的新药正在招募患者进行试验。 90% 的 ALS 患者是散发性的。由于病因不明，因此很难开发治疗药物。明显与基因突变相关的只有5%到10%，SOD1基因就是其中之一。小刘就是这少数患者之一。 “研究者发起的审判”审判成立于y蔡雷已经开始招募，小刘赶上了IIT（研究者发起的试验）试验，这是临床试验早期由研究者发起的试验。她是第二个对象。 2023年6月，小刘第一次见到了凯雷。他仍然可以行走，言语有障碍但清晰。他对小刘说：“你还有救了。”小刘听到这句话，既惊讶又有些疑惑。尝试或不尝试这个药是小刘自己决定的。 “如果不尝试，就没有希望。”通过腰椎穿刺将七种药物注射到他的体内，然后进行深入的评估和测试。幸运的是，蔡雷和他的科学家团队承担了所有治疗费用，包括雇用护理人员和补贴出租车费。这些变化是微妙的，但却是真实的。每次肌电图检查后，医生都告诉小刘，临床数据有改善。审判结束几个月后，他只能站立几秒钟。虽然由于他的下半身感觉像一面鼓，没有支撑或平衡感，他的病并没有持续多久。 “它停了。”小刘暂时能站起来。乔彦杰 摄 “他知道这种药救不了他，但这并没有阻止他继续研发。”认识小刘那年，蔡雷45岁，也4岁了，之后被诊断出患有ALS。 “你真是太幸运了，连我都嫉妒了。”小刘在天坛医院参加临床试验时，凯雷到病房看望她。虽然阻止小刘症状进展的药物对凯雷没有作用，但绝对是主要因素。 2019年9月，在北京大学第三医院神经内科主任范东升的帮助下，蔡雷被诊断出患有散发性ALS。这种类型的疾病在早期阶段进展缓慢。如果恢复得当，症状可能会在 7 至 8 年内仅限于手和脚，具体取决于具体情况。病人。范东升对蔡雷说：“别太适得其反了。” “不要太绝望。”我多次劝过他，但蔡雷不听。 2019年11月，蔡雷开启了他的“最新创业”。他游走于投资者和科学家之间，组建投资团队进行科学联动，推动药物研发。他全年每天工作时间超过14小时。 2022年初，“中美瑞”制药公司“康”创始人李龙成博士从新闻中得知蔡雷正在努力推动治疗ALS药物的研发，并在“渐康复之家”公众号后台留言询问自己正在研究的药物是否有用。消息传出三天后，他们首次在网上沟通。李龙成专攻“RNA激活”领域，他的ALS研究在某种意义上可以说是“不自觉的”。 D李龙成开发了自己的递送平台，在他的实验中使用了SOD1基因，并取得了令人惊讶的结果。这一发现使他意识到他可以开发一种治疗由 SOD1 基因突变引起的 ALS 的方法。 “我们的医学就像把不断‘尖叫’的致病基因放进一个消音室，基因还在，但已经不能再影响人了。”在第一次线上交流中，蔡雷主动提出有很多资源可以帮助李龙成推进项目。 “他知道这个药物救不了他，但这并不妨碍他继续研发这个药物。在蔡雷的帮助下，李龙成的动物实验时间缩短了四分之一，因为蔡雷在2020年下半年开始合作建设ALS小鼠基地，而当时开发ALS小鼠需要几个月的时间，而且费用昂贵。在蔡雷的配合和支持下，基地开始同时饲养多达约2000只ALS小鼠进行实验，并在观察实验数据后，对这些AL小鼠进行饲养。 S小鼠现在可以随时用于日常药理实验。服用药物后，小鼠的病情整体有所改善，但蔡雷于2022年8月飞往上海与李龙成会面，讨论研究人员进一步实验的相关事宜。此时，他双臂的肌肉严重萎缩，双腿也逐渐无力。 2023年3月，李龙成团队接受了RAG-17，一种针对SOD1基因突变的治疗方法。这意味着该药物的临床试验即将开始，“我们的药物首次用于患者只用了两年多的时间，这在新药研发史上可谓是‘惊人’”。传统的小分子药物可能需要七到十年的时间。”李永城。李永成（左）在实验室。照片提供：Interviewee 即使每天只能修复0.01%，也要坚持。药物是可用的，但找到合适的患者可能是一个挑战。世界卫生组织将罕见病定义为：受影响人数占总人口的0.65%至1%。疾病或疾病。这意味着患者数量非常有限。北京大学第三医院神经内科主任范东升回忆，英国在20世纪90年代启动了两项ALS临床试验，但一年多未能招募到合适的患者，不得不取消。 ALS 具有很强的异质性，某些药物可能对某些患者有效，而对另一些患者则无效。此外，运动神经元一旦因损伤而死亡就无法再生，因此临床试验必须尽早招募患者，否则疗效评估将受到影响。这两个因素极大地限制了可以参加试验的患者群体。此时，患者组织的作用就凸显出来。 2019年确诊ALS仅一个月后，蔡雷就开始搭建“ALS患者大数据科研平台”，该小组被命名为“渐进治愈互助平台”。该平台持续发展，每年新增约 3,000 名新用户。小刘加入时，平台注册用户数突破一万。传统上，医院的研究性药物招募往往是在门诊治疗室张贴招募海报，或者在随访时向医生随意提及。但蔡雷改变了这种想法。 “千余互助平台”发布招募后，将根据患者状态数据进行预筛选，每小时进行精准招募。其效率可达到传统临床试验招募速度的10倍以上。搭建平台，蔡乐我和范东升团队共同设计了一系列可供患者及其家属完成的“量表”，内容涵盖发病前从事的工作类型、身心状况、发病后服用的药物、治疗效果、病情进展等方面。当发现“颈部压痛”等专门指标时，他们就更容易理解“你的手能举多远？”等表达方式。以及“你能举起手掌多少秒？”对于医学研究人员来说，缺乏患者数据就像“盲人摸象”。这些“电子病历”由患者及其家属每月甚至每周更新，使医生和制药公司能够准确地找到合适的患者进行新药试验。李龙成回忆，“RAG-17”药物一期临床只需要20名患者。招聘信息发布后，600人们申请了。和小刘一样，文馨的妻子也赶上了第一波试药的机会。 2023年2月，温身上的肌肉一阵阵颤抖，就像受到了电击一样。这是ALS的典型症状，医学上称为“肌束颤动综合征”。确诊后，我妻子除了去医院外，从未离开过家。她经常独自在房间里哭泣，因为她不想见任何人。文馨也患有严重的焦虑症。 2023年8月，参加“江宇互助平台”后，文馨在办公室认识了蔡磊。此时的蔡雷明显说话有困难，需要仔细辨认他的声音。他的情况比温心之前在新闻上看到的还要糟糕很多。文馨向凯雷讲述了他女朋友的事。听到“SOD1”，蔡雷眼睛一亮。他告诉文鑫，针对SOD1患者的药物目前正处于第一轮临床试验阶段，但还没有进展。曾经在 human.os 中使用过并且极其危险，所以应该仔细考虑。随着他的离开，温心压抑已久的情绪彻底释放了出来。她一路哭着来到高铁站，乘坐当天最后一班火车返回苏州。 “那一天，我终于感觉到了希望。”文馨妻子的症状还处于早期阶段。一个月后，他在天坛医院接受了药物注射。服用研究药物六个多月后，他体内肌肉的痉挛明显减轻，肌肉萎缩的速度也下降。即使现在，她的症状正在慢慢恢复，但温馨始终记得凯雷告诉她的话。 “这种病，每天只能修复0.01%，不用担心，你应该有信心，尽力而为！” 2025年11月，北京大学第三医院神经内科主任范东升为患者检查身体。新京报记者供图王志成“我想用这些年去拯救一百万人”蔡雷的病情正在加速，他心里很清楚。在2019年确诊之前，他可以一次做20个引体向上。接下来的两年里，他逐渐无法拿筷子、拿杯水或使用智能手机。 2022年我在上海见到李龙成时，蔡雷的手臂已经大大萎缩，只剩下右手的食指还无力。我继续工作，用肩膀移动手臂并用右手滑动鼠标。他在2023年和2024年两次感冒后病情恶化，在重症监护室度过了7天6夜。房间里的灯24小时都亮着，可以听到救援警报声，我还是被有人敲门的声音吓到了。我的背一遍又一遍，喉咙里的痰咳不出来。他经历了类似水刑的窒息，濒临死亡。他更珍惜自己的时间还有更多。从2023年底开始，他的手变小了，已经抬不动了，于是他改用了用脚操作的特制鼠标，每天按鼠标的次数超过1万次。从重症监护室转出后，蔡蕾让助手把办公桌搬到病房继续工作。 2024年底，当他的腿部肌肉萎缩到没有帮助就无法移动时，蔡雷用眼控设备取代了他的脚控鼠标。由于工作强度大，他的病情持续恶化。 2025年，他的声音几乎难以理解，他的固体食物被粥取代了，他必须整晚都挂着风扇，他的肌肉和韧带有时会疼得要翻身十几次。但当他看着病人死去时，他却无法停止工作。他曾在《相信》一书中记录了病人小陈的故事。 39岁年轻有为的商界精英在被诊断出患有 SOD1 一年多后，他就瘫痪在床了。 2021年11月，蔡雷含泪请求小程接受琪琪，不要放弃生活。然而，同意接受气管切开术的小陈，在药物投入临床之前很快就去世了。冬季对于ALS患者来说是一个难以逾越的障碍。每年的这个时候，患者群体几乎每天都会收到有关讣告以及呼吸机和轮椅转售的信息。凯莉感到沮丧和悲伤。 “尽可能快地跑吧，我想还是太晚了，每天都有人死去。如果早点这么做，就不会发生这种事了。” 2025年12月31日，蔡雷需要四个人的搀扶才能站起来。新京报记者 王志成 摄 2020年以来，蔡雷合作推动了近300项药物工艺和治疗路径的临床前研究，大部分都以失败告终，助手陈英失败了。方女士看得出来失望他很快就恢复了100%的斗志，甚至安慰团队同事，配合科研。花费数千万个人资金维持药物管线和团队运营，妻子段锐则放下工作，全身心投入直播，用“破冰站”为科研提供“输血”。2020年，蔡雷宣布捐献通过引进医生为天坛医院追加一亿元科研经费，随后开展了天坛医院研究人员的试验以及RAG-17的一期、二期临床试验，试验的行政费用和蔡雷的一句“我想用这些年帮助一百万人”，让王一龙下定决心要竭尽全力帮助天坛医院有多达七八个正在进行临床试验的ALS管道。同时。患者试验的剩余费用由制药公司和“破冰站”承担。天坛医院常务副院长王一龙在共聚焦显微镜下观察ALS样本的免疫荧光染色情况。来源：天坛医院条目 2026年，蔡雷的身体机能评分跌至个位数，这意味着他已经进入ALS的最后阶段，但范东升形容蔡雷是最不听话的病人，并表示，“我对他非常尊重”。患肌萎缩侧索硬化症30多年，寻找治疗该病的药物也一直是范东升的毕生事业。他目前领导了近十多项新 ALS 药物的临床试验。其中，与清华大学贾益昌教授合作的基因治疗项目有望帮助90%的散发患者。 2025年11月，北京大学第三医院神经内科主任范东升，检查了患者的影像数据。新京报记者 王志成供图 “你是200年来最幸运的第一位人类病人。”迄今为止，蔡雷团队已帮助30多个项目进入临床阶段。 RAG-17，这款止住小刘病情的药物，并于今年1月进入临床试验第二阶段。如果成功，其商业化最早可能在 2028 年获得批准。对于其他类型的患者来说，这也是个好消息。 FUS基因突变的患者可能无法在2至3个月内存活，具体取决于疾病的进展情况。情况有可能是这样。不过，范东升和贾一昌之后，距离接受该项目的爱心用药已经两年多了，病情也比较稳定。另一位散发性ALS患者小宇参与了正在研发的药物的试验，她的舌头严重萎缩，她的丈夫无法理解她在做什么。庭审前说道。服药一段时间后，他的声音开始清亮了许多，咳嗽也好转了。 2025年1月1日，蔡雷发表《致ALS患者的新年公开信》，要求患者自愿提供自己的身体、数据、血液、脑脊液、遗骸、蛋白质和基因组数据，以支持医学研究人员。看到公开信后，小宇和丈夫立即联系了凯雷团队，并签署了遗体捐献协议。尽管她对“死亡”二字很平静，但她坚信ALS一定会被克服。 “一旦我康复，我想帮助病人。”小宇说道。文馨还记得他在坦白自己和妻子的痛苦后给蔡蕾的建议。 “当我们生病时，我们往往会走极端。我们总觉得今天不能做这个，明天不能做那个。不要只关注你不能做的事情，想想你还能做什么。”温馨开始尝试从不同的角度看待问题前瞻性的。当妻子还能用双手的时候，他又把她带回了绘画的爱好，这也让他发展了双手的力量。我们都喜欢看电影，所以我每隔两三天就带她去看一次电影。还引导她学习英文歌曲，既锻炼了她的肺活量，又分散了她的注意力……去年12月，通过媒体视频连线，小刘时隔两年再次见到了凯雷。最后，她直接表达了感激之情，说道：“你给了我第二次生命，我不知道该如何报答你。”镜头另一边，凯雷笑着摇了摇头，意思是他不用还钱。他用目光控制装置写下了这样一句话：“小刘，你是近200年来最幸运的第一位病人，这份幸运决定了生与死。珍惜生命，享受生命，创造更有价值的生命。”去年12月，小刘和蔡雷建立了视频联系。磷rop phototortioned by 乔艳杰 目前，小刘独自一人住在广州。他把以前的照片编辑爱好变成了一份兼职工作来养活自己。我起床时仍然站不稳，但现在我可以照顾自己了。她平时坐着电动轮椅独自去菜市场，大部分时间都是自己买菜做饭。连做家务的时候，我都能扶着沙发从地上爬起来，再也没有看到我无助地躺在地上了。症状持续恶化，一度减弱的双手力量也稳定下来。她使用夹子和小哑铃来加强上身力量，并在房子里走来走去锻炼双腿。如果没有什么事情发生，她就会开始。她每天晚上通过镜头直播，与焦虑的患者和家属分享ALS分型、护理方法、药物试验等经验。m 0 到 1，已经进行了这一步。大家一定要相信，1到10的未来会更快到来。”（小刘、文馨、肖宇，应受访者要求，均为化名）新京报记者郭亦萌、编辑陈晓舒、校对杨莉